摘要：近年來,基因治療領域捷報頻傳,在遺傳疾病和腫瘤等疾病的治療方面多個基因和細胞治療藥物獲批上市,更有一批新藥將在2~3年內上市,為患者帶來革命性的治療方案。相對于傳統(tǒng)的外源基因導入的基因治療策略而言,基因編輯技術能實現基因組片段高效而精確的修復、插入和剔除,有望顯著提高基因治療的持久性和安全性。以鋅指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、轉錄激活因子樣效應核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、規(guī)律成簇的間隔短回文重復CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPRassociated systems, CRISPR/Cas)為代表的基因編輯技術蓬勃發(fā)展為細胞治療領域帶來開創(chuàng)性突破。該文將重點回顧基因編輯技術應用于細胞治療的不同策略,探討其在細胞治療中的特點、應用前景、機遇和挑戰(zhàn),以期為基因編輯技術向細胞治療的臨床轉化提供參考。