摘要：轉化生長因子-β(transforming growth factor-β, TGF-β)是一組生物學活性廣泛的細胞因子,與受體結合后通過Smad與非Smad信號通路介導一系列的生物學反應,包括促細胞上皮-間質轉化、促組織纖維化、促血管生成、促腫瘤的免疫逃逸、抑癌和促癌雙重作用等。由于過度活化的TGF-β及其受體所介導的信號通路在多種疾病如惡性腫瘤及組織纖維化的發生、發展中具有重要的病理生理學作用,一些小分子抑制劑已被開發用于阻斷該信號通路,從而為控制這些疾病提供一種新穎的治療方案。其中, TGF-β配體抑制劑吡非尼酮已成功上市用于特發性肺纖維化治療,治療腫瘤、骨髓增生異常綜合征的TGF-βI型受體激酶(ALK5)抑制劑LY2157299、EW-7197、LY3200882處于臨床Ⅰ期至Ⅲ期試驗階段,多個其他TGF-β受體相關抑制劑如SB-431542、LY2109761、TP-0427736、IN-1130等處于臨床前研究階段。本文對以TGF-β及其受體為靶標的小分子抑制劑的最新研究進展進行了綜述。