摘要：基因編輯是直接對(duì)生物體內(nèi)源基因進(jìn)行精準(zhǔn)定點(diǎn)修飾的技術(shù),已經(jīng)在生物科學(xué)研究領(lǐng)域得到廣泛應(yīng)用。基因編輯技術(shù)主要包括鋅指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs)、類轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)和規(guī)律成簇間隔短回文重復(fù)(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)/CRISPR相關(guān)酶9(CRISPR-associated nuclease 9, Cas9)。本文就這三大靶向基因編輯系統(tǒng)的原理及在基因治療方面的最新研究進(jìn)展進(jìn)行總結(jié)和討論。