摘要：目的評價國產甲磺酸伊馬替尼(商品名昕維)治療新診斷兒童慢性髓系白血病慢性期(chronic phase of chronic myeloid leukemia,CP-CML)的早期血液學、細胞遺傳學、分子學反應和安全性。方法收集35例從2014年1月至2018年1月在首都醫科大學附屬北京兒童醫院初次確診CP-CML的患兒,給予甲磺酸伊馬替尼260~340 mg/m2,1次/d治療,根據藥物種類分為國產仿制藥(昕維)組和進口原研藥(格列衛)兩組,國產仿制藥(昕維)治療組20例,原研藥(格列衛)治療組15例,隨訪至2018年5月。對比進口原研藥,評價國產仿制藥治療CML患者3、6、12個月時的血液學、細胞遺傳學和分子學反應及安全性。結果 35例初診CP-CML患兒中位年齡10歲(1~16歲),其中男性18名,女性17名。治療3個月時,國產仿制藥組患兒完全血液學反應(complete hematologic responses,CHR)率為75%(15/20);80%(16/20)獲得主要細胞遺傳學反應(minor cytogenetic response,MCyR),45%(9/20) BCR-ABL轉錄本水平≤10%。治療6個月時,CHR率為94%(15/16);完全細胞遺傳學反應(complete cytogenetic response,CCyR)為62. 5%(10/16);43. 8%(7/16) BCR-ABL≤1%。治療12個月時,CCyR為92. 3%(12/13);77%(10/13) BCR-ABL≤0. 1%,對比進口原研藥,差異無統計學意義(P> 0. 05)。15%(3/20)不良反應為血液學不良反應,無嚴重Ⅳ級不良反應;非血液學不良反應依次為疼痛35%(7/20),消化道癥狀25%(5/20),水腫15%(3/20),不明原因發熱10%(2/20),乏力5%(1/20),皮疹5%(1/20)。治療3個月,國產仿制藥CCyR略低于原研藥(P=0. 021),差異無統計學意義(P> 0. 05)。不良反應易控制,無藥物毒性相關性死亡。結論國產甲磺酸伊馬替尼初始治療新診斷兒童CP-CML的早期血液學、細胞遺傳學和分子學反應良好,安全可靠,本研究尚未發現國產仿制藥與原研藥在療效和安全性上有明顯差別。